Exemplo 1: Quais são os efeitos de câncer da mãe durante a gravidez sobre a saúde do feto?

Hipotético estudo de coorte

• Incidência de câncer durante a gravidez: ~ 1 em 2000
• Tamanho de amostra necessário: no mínimo 100 casos
• Precisaria recrutar ~200 000 mulheres em início de gravidez, antes de desenvolverem câncer, e submetê-las a questionários e testes: financeiramente muito difícil (e há risco de vieses)
• Ou recrutar > 800 000 mulheres em idade reprodutiva e acompanhá-las durante > 5 anos: financeiramente impossível

Real estudo

Em vez deste hipotético estudo de coorte, Amant e cols. publicaram um estudo caso-controle em 2015: "Pediatric outcome after maternal cancer diagnosed during pregnancy", New Engl J Med 373:1824-1834.

A frase-chave do artigo de Amant e cols. é

A total of 129 children (median age, 22 months; range, 12 to 42) were included in the group whose mother had cancer (prenatal-exposure group) with a matching number in the control group. 

Chegaram a uma conclusão negativa:

Prenatal exposure to maternal cancer with or without treatment did not impair the cognitive, cardiac, or general development of children in early childhood. Prematurity was correlated with a worse cognitive outcome, but this effect was independent of cancer treatment.

Exemplo 2: Qual é a eficiência de antivirais durante um surto de infecção respiratória?

Considerações financeiras não são a única razão para privilegiar um desenho caso-controle. Assad e cols. escolheram este desenho para estudar a eficiência do antiviral nirsevimab durante um surto de bronquiolite: "Nirsemivab and hospitalization for RSV bronchiolitis", N Engl J Med 391:144-154. Porque?

• Durante uma epidemia de curta duração como as dos vírus respiratórios sazonais, tanto a transmissibilidade e virulência do vírus quanto a imunidade da população variam muito ao longo do tempo
• O desenho caso-controle permite parear casos e controles muito próximos no tempo
• Um estudo de coorte teria dificuldades de fazer as comparações corretas

A frase-chave do artigo é

Case patients were infants younger than 12 months of age who were hospitalized for RSV-associated bronchiolitis between October 15 and December 10, 2023. Control patients were infants with clinical visits to the same hospitals for conditions unrelated to RSV infection. Case patients were matched to control patients in a 2:1 ratio on the basis of age, date of hospital visit, and study center. 

Chegaram à conclusão que

The estimated adjusted effectiveness of nirsevimab therapy against hospitalization for RSV-associated bronchiolitis was 83.0% (95% confidence interval [CI], 73.4 to 89.2).

Medida de associação: odds ratio

O estudo caso-controle não informa a incidência da exposição na população de origem. Não podemos calcular o risco relativo pois não sabemos o tamanho da população de origem. 

Sabemos sim quantos participantes na amostra tiveram ou não o desfecho. Podemos então calcular a chance de ter o desfecho em cada grupo (caso e controle) e derivar a razão de chances (OR). A medida de effectiveness no segundo exemplo foi calculada a partir do OR.